Abstract

Objetivo

Este estudo tem como objetivo coletar sistematicamente dados sobre análises de custo-efetividade que avaliam tecnologias para tratamento de AME tipo I e II e avaliar suas recomendações.

Métodos

Foi realizada uma busca eletrônica estruturada em quatro bases de dados. Adicionalmente, foi realizada uma busca manual complementar. Foram selecionados estudos econômicos completos que avaliaram nusinersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec (OA) e a melhor terapia de suporte (BST) na perspectiva do sistema de saúde. As razões de custo-efetividade incrementais foram comparados com vários limiares para a análise. A revisão foi registrada a priori no PROSPERO (CRD42022365391).

Resultados

Vinte estudos foram incluídos nas análises. Todos foram publicados entre 2017 e 2022 e representam as recomendações em oito países. A maioria dos estudos adotou modelos de Markov de 5, 6 ou 10 estados. Alguns autores participaram de vários estudos. Foram avaliadas quatro tecnologias: BST (N=14), nusinersen (N=19), risdiplam (N=5) e OA (N=9). OA, risdiplam e nusinersen foram considerados ineficientes em comparação ao BST. Risdiplam e OA foram geralmente considerados custo-efetivos quando comparados ao nusinersen. Como o nusinersen é um medicamento não custo-efetivo, nenhuma recomendação pode ser derivada deste resultado. Risdiplam e OA foram comparados em dois estudos que apresentaram resultados opostos.

Conclusão

Nusinersen, risdiplam e OA estão sendo adotados mundialmente como tratamento para AME. Apesar disso, as análises farmacoeconômicas mostram que as tecnologias não são custo-efetivas em comparação com o BST. A falta de estudos controlados para o risdiplam e a OA dificulta quaisquer conclusões sobre a sua comparação face a face.