Sonia Tarragona. Jefa de gabinete, Ministerio de Salud de la República Argentina
La Fibrosis Quística (FQ) es una enfermedad hereditaria autosómica recesiva grave causada por mutaciones en el gen localizado en el brazo largo del cromosoma 7 (1). En Argentina, la FQ es una enfermedad de baja incidencia y de resultados variables conforme sea el lugar de residencia del paciente y sus condiciones asociadas, por ello y por su prevalencia en la población argentina es considerada dentro del grupo de Enfermedades Poco Frecuentes (EPoF), y regida por la Ley 26.689 que promueve el cuidado integral de la salud de las personas con EPoF.
Según la Asociación Argentina de Medicina Respiratoria (AAMR), la incidencia de la enfermedad es de 1/6700 nacidos. Alrededor del 60% tienen diagnóstico antes del primer año de vida (1). Este resultado se debe al papel que juega la Ley 26.279 que establece el régimen para la detección y posterior tratamiento de determinadas patologías en el recién nacido (2). Hasta la fecha no existe un tratamiento curativo para la FQ, por lo que el diagnóstico temprano permite un tratamiento interdisciplinario apropiado que posibilita mejorar las condiciones de morbilidad, calidad y sobrevida de los pacientes (3).
Para el abordaje de la enfermedad, Argentina desarrolló un robusto marco normativo para garantizar a las personas que tienen FQ una protección integral desde su nacimiento para lograr su adecuada integración social. Esto incluye la detección e investigación de sus causas, el diagnóstico, el tratamiento, la prevención, la asistencia y la rehabilitación, así como la educación de la población respecto de la enfermedad. En este sentido, la Ley 27.552 declara de interés nacional la lucha contra la enfermedad de FQ, la incorpora como priorizada dentro del Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes (EPoF) e insta a desarrollar protocolos y guías de tratamiento para la definición de los paquetes/canastas de prestaciones con las recomendaciones del Consejo Asesor para el Abordaje de Fibrosis Quística (CAPAFIQ) creado a tal fin.
Finalmente, en enero 2022 se aprobó la canasta de medicamentos destinada a la atención integral de pacientes con FQ, que incorpora tratamientos con moduladores, estos se incluyen en el Programa Nacional de Seguimiento de Tecnologías Sanitarias Tuteladas, y contempla el adecuado registro de los datos en el Registro Nacional (RENAFQ) para identificar a los pacientes, de modo tal que permita evaluar su evolución y repuesta a los tratamientos. El Estado Nacional asume por primera vez la responsabilidad de garantizar los tratamientos de alto precio a todos los ciudadanos y ciudadanas, quedando en las jurisdicciones provinciales la responsabilidad de su atención integral.
Para facilitar el acceso, se realizan compras públicas centralizadas de un conjunto de 30 productos que incluyen suplementos vitamínicos, antibióticos, analgésicos entre otros y de manera inédita se incorporan a la cobertura los moduladores de altísimo precio.
Las terapias con moduladores han demostrado ser efectivas, sin embargo, su altísimo precio bloquea el acceso a quienes los requieren. Por tal razón, un laboratorio argentino desarrolló versiones locales de las drogas originales (no registradas en el país) reduciendo el costo de cada tratamiento en más de un 70%, permitiendo avanzar en compras públicas y mejorando significativamente los índices de costo efectividad.
Esta política se lleva a cabo con la participación de asociaciones y grupos de pacientes de FQ a fin de poder brindar asesoramiento, facilitar procesos de articulación ante otros organismos o entidades de la salud y atender las necesidades de los pacientes.
Referencias
- Asociación Argentina de Medicina Respiratoria - AAMR. 8 de septiembre - Día mundial de la fibrosis quística. La Gaceta. 2020.
- Honorable Congreso de la Nación Argentina. Ley 26.279. [Online]; 2007. Acceso 15 de julio de 2022. Disponible en: https://www.argentina.gob.ar/normativa/nacional/ley-26279-131902/texto.
- Ministerio de Salud de la Nación Argentina. Salud puso en funciones el Consejo Asesor para el abordaje de la Fibrosis Quística. [Online]; 2021. Acceso 15 de julio de 2022. Disponible en: https://www.argentina.gob.ar/noticias/salud-puso-en-funciones-el-consejo-asesor-para-el-abordaje-de-la-fibrosis-quistica.